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Il n’avait plus que quelques mois à vivre : progresser avec une dose de 2,8 millions de dollars


Mains à la bouche, pleurs à tue-tête, jambes qui se plient quand on se gratte le pied : seulement deux mois après avoir reçu un traitement de 2,8 millions de dollars, le petit Raphaël fait chaque jour de petits progrès pour le plus grand bonheur de ses parents.

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« Sans traitement, nous ne pensons pas qu’il serait encore avec nous aujourd’hui. Les médecins ne lui avaient donné que quelques mois à vivre. De voir qu’il n’y a plus de régression, mais qu’en plus il y a des petits gains, c’est le plus beau des cadeaux », souligne Éliane Leroux-Lafortune, 33 ans, en regardant son fils d’un regard attendri.

En juin, le bébé a reçu une dose de Zolgensma, le médicament le plus cher au monde.

Cette semaine dans la salle d’attente du Centre hospitalier universitaire Sainte-Justine de Montréal, le bambin tenait fermement le doigt de son papa, dans son sweat à capuche vert sur lequel on pouvait lire « tout est possible ».


Il n’avait plus que quelques mois à vivre : progresser avec une dose de 2,8 millions de dollars

Archives photographiques, Agence QMI

Lorsqu’il a reçu les médicaments en juin, le bébé fragile, ici dans les bras de sa mère, bougeait à peine.

Un détail qui peut sembler anodin, mais qui révèle tout le chemin parcouru en peu de temps : il y a deux mois, le petit bougeait à peine ses bras, et encore moins ses jambes. Il a également eu du mal à boire son lait.

Car le bébé de 3 mois est atteint d’amyotrophie spinale de type 1, une maladie dégénérative qui tue les motoneurones en charge des muscles. Ceux qui en souffrent perdent progressivement l’usage de leurs membres et de leurs fonctions vitales, comme respirer ou avaler. Une fois perdues, ces capacités sont pratiquement irrécupérables.

Lentement mais sûrement


Il n’avait plus que quelques mois à vivre : progresser avec une dose de 2,8 millions de dollars

Archives photographiques, Agence QMI

Zolgensma est le médicament le plus cher de la planète à 2,8 millions de dollars la dose.

Le premier mois de vie de Raphaël a été un véritable combat pour s’assurer qu’il soit traité le plus rapidement possible avec le médicament de 2,8 millions de dollars pour stopper la progression de la maladie.

Deux mois après l’injection, il progresse de jour en jour, au grand soulagement de ses parents qui voient poindre l’espoir d’une vie indépendante.

« Il a commencé à se tenir la tête là où il n’avait aucun contrôle auparavant. Il bouge un peu ses jambes. Il est capable de porter ses mains à sa bouche », énumère son papa, Mathieu Thibault, 38 ans.

Depuis quelques jours, le « petit glouton », comme l’appelle affectueusement sa mère, a même eu assez de force pour prendre le sein. Il est également beaucoup plus vocal, enterrant ses parents avec ses cris à plusieurs reprises au cours de l’interview.

« Pour nous, c’est très encourageant. Ça donne beaucoup d’espoir pour l’avenir, tout en restant réaliste tout de même », dit-elle.

Maintenant couvert

Pour le D Cam-Tu Nguyen, neurologue pédiatrique, les résultats sont « de la musique à ses oreilles ».

Et maintenant que le dépistage de la maladie de Raphaël est offert à tous les nouveau-nés et que son coûteux médicament est remboursé par l’État, la neurologue suit avec avidité la recherche de nouveaux traitements pour optimiser leur qualité de vie.

« La science a progressé à pas de géant ces dernières années dans ce domaine. Nous attendons plus de données sur ces traitements, car nous voulons être sûrs qu’ils seront efficaces, mais aussi sûrs », explique-t-elle.

Encourageant pour l’avenir

Par exemple, l’un des médicaments, qui fait l’objet d’essais cliniques aux États-Unis, pourrait aider à produire une protéine de renforcement musculaire. Les résultats préliminaires de Risdiplam sont prometteurs, puisqu’une petite fille a réussi à se lever.

« Tout ce qui peut l’aider à se renforcer au niveau musculaire, respiratoire, digestif est un soin dont il n’aura pas besoin dans le futur », précise sa maman.

En attendant, le couple savoure chaque petite victoire, un jour à la fois.

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